Thuốc đặc trị (còn được gọi là “thuốc chuyên trị” hoặc “thuốc đặc biệt”) là loại thuốc được thiết kế và sản xuất để điều trị hoặc kiểm soát một bệnh hoặc tình trạng sức khỏe cụ thể nào đó. Chúng thường được phát triển để đáp ứng nhu cầu điều trị cho các bệnh hiếm hoặc nguy hiểm đe dọa tính mạng, hoặc cho các bệnh lý đặc biệt mà không có nhiều phương pháp điều trị hiệu quả.
